Le premier médicament pour soigner la cécité en vente aux États-Unis
Moment historique en médecine! Luxturna, un médicament contre la dégénérescence héréditaire de la rétine qui mène à la cécité totale, sera vendu pour 850 000 $ aux États-Unis, ce qui en fait l’un des traitements les plus coûteux au monde. Selon son fabricant, la société de biotechnologie Spark Therapeutics, Luxturna, sera administrée en une seule dose et est suffisante pour traiter un œil.
Le médicament coûtera 425 000 $ pour chaque œil, et le prix final restera inférieur au million de dollars initialement prévu à l’autorisation de la part de Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) à la mi-décembre l’année dernière. Cette annonce est en plein débat sur le prix élevé des médicaments aux États-Unis, en particulier le prix des traitements dits innovants, et il n’est pas exclu de susciter des protestations. Prenant un peu d’avance sur les critiques, Spark a promis de rembourser l’argent des patients si le traitement ne réussit pas à être efficace et exige également que les autorités sanitaires autorisent le paiement échelonné.
Le médicament a prouvé sa déficience, selon les rapports de la FDA, sur plusieurs études. Dans une étude clé, parmi les 21 patients atteints de cécité héréditaire connue sous le nom d’amaurose congénitale de Leber-LCA (la maladie congénitale déclenchée par la mutation du gène RPE65), la vue de 11 patients s’est considérablement améliorée. De plus, 93% des participants à l’étude ont connu au moins une légère amélioration.
Une dose coûte 425 000 $ et est suffisante pour un oeil
Luxturna est considéré comme le premier médicament américain qui repose sur la thérapie génétique pour corriger une anomalie génétique en réparant le gène défectueux. Environ 1 000 cas de personnes atteintes de dégénérescence rétinienne héréditaire sont actuellement enregistrés aux États-Unis et entre 10 et 20 nouveaux cas sont attendus chaque année dans les années à venir. En plus de Luxturna, d’autres médicaments atteignent un prix d’environ 1 million de dollars, même s’ils nécessitent plus d’une dose.
C’est le cas de Spinraza (Nusinersen en Europe), développé par Biogen et Ionis Pharmaceuticals contre l’atrophie musculaire, et de Soliris, fabriqué par Alexion Pharmaceuticals, pour le traitement d’une maladie rare des reins. Les deux coûtent environ 750 000 $.
Le médicament le plus cher au monde est le Glybera, le premier médicament génique, vendu pour 1 million de dollars par le groupe néerlandais UniQure pour soigner plus de maladies génétiques.
